据了解，被认定为“孤儿药”的ACT001主要治疗颅内恶性肿瘤——脑胶质瘤，该病症恶性程度高、发展速度快、复发周期短、手术放疗难以根除。特别是儿童弥漫性内生型脑桥胶质瘤主要病发在5岁到10岁的孩子间，病灶位置极为凶险，长期生存率极低。治疗这类癌症最大的困难是：药物很难进入脑部，且由于患病人群少、市场需求少、研发成本高，很少有药企关注其治疗药物的研发，治疗药物被形象地称为“孤儿药”。
ACT001是由南开大学化学学院陈悦教授团队在中国特有的植物辛夷根皮中发现的一种成分小白菊内脂，通过化学结构改进创制而成的新结构小分子化合物，具有完全自主知识产权，其水溶性良好，口服即可进入血液，并可突破血脑屏障，直接作用于脑部肿瘤病灶，抑瘤率高达87％，生存期延长超过172％。
如今，鄂尔多斯尚德艾康药业已建成年产抗脑胶质瘤1类新药ACT001胶囊、治疗肾纤维化1类新药ACT004胶囊2000万粒的生产线，年产仿制药聚乙二醇钠钾散500万袋散剂制剂生产线，并可实现年产原料药3吨。预计临床试验结束正式上市后，ACT001将极大地改变脑胶质瘤药物市场格局，为众多患者减轻沉重的经济负担.同时，该药物投产后预计年产值将达到10亿元，为地方经济发展注入新动力。
